GC녹십자는 식품의약품안전처가 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV(intracerebroventricular)’를 희귀의약품으로 지정했다고 5일 밝혔다.
헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희소 질환이다. 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.
헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 기기(디바이스)를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여해 중추신경 증상을 개선하는 전 세계 유일한 방식의 치료법이다. 이런 방식으로 환자의 뇌혈관 ·중추신경 세포까지 전달된 약물이 인지능력 상실, 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에 기인한 증상을 완화해 준다.
세계 헌터증후군 환자 중 중추신경 손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하는데 그동안 적합한 치료법이 개발되지 못해 미충족 의료수요(unmet needs)가 크다.
회사는 2021년 세계 최초로 일본에서 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV’의 품목 허가를 획득한 데 이어 2024년 11월에 러시아에서 세계 두 번째로 품목 허가를 획득했다. 헌터라제 ICV는 국내에서도 임상 1상이 진행 중이다. 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서도 희귀의약품으로도 지정됐다.
이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.
