유전자 교정 전문업체인 툴젠이 미국 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)와 파트너사인 스위스 론자, 영국 로슬린CT 등 3개사를 상대로 영국 법원에 특허침해 소송을 제기했다고 21일 밝혔다.
앞서 툴젠은 지난해 10월 크리스퍼 유전자가위(CRISPR-Cas9)의 핵심 구성요소인 ‘캐스9(cas9)’를 단백질 형태로 세포에 도입하는 방법에 대한 단백질-핵산 복합체(RNP) 특허를 유럽과 일본에서 등록했다.
크리스퍼 유전자가위는 원하는 유전자를 자르는 효소 복합체이다. 유전자가위는 가이드 리보핵산(RNA)과 캐스9 효소 단백질로 구성된다. 가이드 RNA가 잘라야 하는 DNA 부분을 인식해 붙잡으면 캐스9 단백질이 DNA와 결합하면서 자른다.
툴젠의 RNP는 캐스9 단백질을 직접 세포에 전달하는 기술로, 외래 유전자 삽입을 막고 세포 독성을 줄이는 게 장점이다. 동식물 유전자 교정은 물론 치료제 개발에 폭넓게 적용된다. 회사는 버텍스가 개발한 유전자 치료제 ‘카스게비(CASGEVY)’에 이 특허기술이 쓰였다고 보고 있다.
카스게비는 유전성 희소질환인 겸상적혈구병·베타 지중해빈혈 치료제로, 세계 최초 크리스퍼 유전자가위 기반 유전자 교정 치료제다. 버텍스와 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동 개발했으며, 2023년 11월 영국을 시작으로 지난해 2월 유럽 시판 허가를 받았다. 1회 치료에 약 220만달러(한화 31억원)가 들며, 연간 수천억원 이상의 매출이 기대되는 블록버스터 신약으로 평가받는다.
툴젠은 이번 특허침해 소송은 영국 내 환자들의 카스게비 사용을 제한하는 것이 아니라, 합리적인 기술계약으로 툴젠이 보유한 기술에 대한 공정한 보상을 받기 위한 것이라고 설명했다.
유종상 툴젠 대표이사는 “버텍스의 카스게비는 툴젠의 크리스퍼 RNP 기술을 사용해 탄생했다”며 “버텍스는 이 혁신적인 치료제를 만들기 위해 툴젠의 크리스퍼 유전자가위와 크리스퍼 RNP기술을 사용한 것을 인정하고, 공정한 대가를 지불하기를 기대한다”고 말했다.
