유전자 치료제는 희소 유전병은 물론이고 암을 비롯한 각종 난치병으로 적용 영역을 확대하고 있다. 유전자 가위 기술을 활용한 유전자 치료제 개발도 속도가 붙으면서 종류도 급증할 전망이다.
올 초 미국 바이오 기업 인텔리아 세러퓨틱스는 유전자 가위 기술을 활용한 유전자 치료제로 혈관 부종 발작을 95% 줄였다는 임상 1상 결과를 발표했다. 당시 임상에 참여한 환자는 “유전자 치료제는 내 삶을 바꾼 의료용 마법 지팡이와 다름없다”며 큰 기대감을 나타냈다.
앞서 지난해 12월 미 식품의약국(FDA)이 승인한 낫 모양(겸상) 적혈구 빈혈증 치료제도 유전자 가위 기술을 적용한 것이다. 골수 이식 외에는 근본적 치료가 어려웠던 질병을 유전자 치료로 극복했다는 평가를 받았다. 이처럼 유전자 치료제의 잠재력이 현실화되면서 시장 규모도 급증할 전망이다. 세계경제포럼(WEF)은 유전자 치료제 시장 규모가 2027년 198억8000만달러(약 27조원)에 달할 것으로 예상한다. 이는 2022년(약 7조원) 대비 4배 가까이 늘어나는 규모다. 또 WEF는 2030년까지 60종 이상 유전자 치료제가 승인될 것으로 보고 있다.
다만 유전자 치료제가 광범위하게 쓰이기 위해선 초고가인 치료비를 낮춰야 하는 숙제를 안고 있다. 화이자가 최근 FDA 허가를 받은 B형 혈우병 유전자 치료제 가격이 350만달러(약 48억원)에 달하는 것을 비롯, 상당수 유전자 치료제가 10억원이 넘기 때문이다.