코오롱티슈진이 미국에서 임상 3상 시험 환자들에 대한 골관절염 세포유전자 치료제 TG-C(인보사의 미국명)의 투약을 마쳤다고 11일 밝혔다. 지난 2006년 미국에서 임상 1상에 착수한 지 18년 만이다.
인보사는 사람의 연골세포와 염증억제 연골성분 생성 촉진인자 TGF-β1을 삽입한 연골유래세포를 무릎에 주사해 골관절염을 치료하는 약이다. 주사 한 방으로 통증을 줄이고 관절 기능을 개선한다고 해서 허가를 앞두고 큰 관심을 끌었고, 2017년 세계 첫 골관절염 세포유전자 치료제로 한국 허가를 받았다.
그런데 2019년 3월 미국 임상시험 진행 과정에서 연골유래세포가 아니라 신장유래세포를 쓴 것이 확인돼 미국 임상이 보류됐고, 국내 허가도 곧바로 취소됐다. 하지만 코오롱티슈진은 의약품 자체에 문제가 없다고 보고 미국 식품의약국(FDA)에 상황을 소명했고, 지난 2020년 4월 FDA로부터 임상 보류 해제 통보를 받아 임상 3상을 재개했다. 다만 코로나19 대유행으로 올해 들어서야 본격적인 임상이 시작됐다.
코오롱티슈진에 따르면 TG-C에 대한 미국 임상 3상 환자 모집에서 6000여명이 지원했고, 1020명이 환자로 등록했다. 회사는 투약 환자를 대상으로 2년 동안 추적 관찰한 후 결과를 보고 품목허가를 신청할 계획이다. 노문종 코오롱티슈진 대표이사는 “임상 3상의 성공 가능성이 높다”며 “품목허가신청과 상업생산, 판매를 위한 협의를 시작할 계획”이라고 말했다.
미국에서 골관절염 치료제로 품목허가를 받은 의약품은 아직 없다. 글로벌 시장분석기관에 따르면 미국의 무릎 관련 골관절염 환자는 약 2000만명이며, 약 1300만명이 치료를 받고 있다. 코오롱티슈진은 론자와 코오롱바이오텍 등 위탁생산(CMO)업체들과 대량 생산을 위한 협의를 진행하고 있다. 회사는 “TG-C는 FDA로부터 임상 데이터의 유효성과 안전성을 인정받았다”며 “고관절에서 척추까지 관절염을 치료할 수 있도록 허가를 확대하고 있다”고 설명했다.